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阿尔茨海默病治疗的研究和开发领域正在取得重大进展。中国科学院动物研究所李伟、胡宝阳、周琪研究员联合团队开发了一种新型靶向蛋白质降解技术——可编程合成肽介导的溶酶体靶向嵌合体(SPYTAC),可高效穿过血脑屏障。我们首次实现了外周和大脑中β-淀粉样蛋白(Aβ)的协调清除,有望为患者提供新的治疗策略。阿尔茨海默病是最常见的神经退行性疾病,影响着全球约 5700 万人。其典型病理特征是脑内Aβ异常沉积。近年来,针对消除 Aβ 的疗法在临床试验中显示出减缓 Aβ 疾病进展的潜力。然而,现有的治疗策略,尤其是抗体药物s,通常与脑部炎症和出血等副作用有关。如何高效去除致病蛋白,同时尽量减少副作用,是阿尔茨海默病治疗研发领域需要克服的重大挑战。与传统抗Aβ抗体药物相比,SPYTAC技术不含抗体可结晶片段(Fc),可防止炎症免疫反应和小胶质细胞过度激活,显着降低脑部炎症反应和脑淀粉样血管病相关微出血的风险,显示出更高的治疗安全性。有专家认为,这项工作打破了现有蛋白水解疗法在血脑屏障通透性和免疫安全性方面的障碍。除了为阿尔茨海默病的治疗提供新的候选策略外,它还为中枢性疾病的精准靶向治疗开辟了新途径。l 细胞外致病蛋白引起的神经系统等疾病。据报道,相关成果于北京时间3月4日发表在国际学术期刊《Cell》上。 (记者彭云佳)
(编辑:何欣)